Mirum und Incyte erhalten FDA-Zulassung für Atebrioz bei seltener Knochenkrankheit
Mirum zufolge könnte das Medikament mehr als 200 Mio. Dollar Jahresumsatz bringen, außerdem meldet das Unternehmen starke Phase-3-Ergebnisse für ein Hepatitis-Delta-Präparat
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Die Food and Drug Administration hat Atebrioz zugelassen, das von Mirum Pharmaceuticals und Incyte entwickelt wurde, um neues Knochenwachstum bei Patienten ab 12 Jahren mit Fibrodysplasia ossificans progressiva zu verringern, einer seltenen Erkrankung, bei der sich Weichgewebe in Knochen verwandelt. Die Unternehmen rechnen damit, dass das Mittel im Oktober in den Apotheken in den Vereinigten Staaten erhältlich ist. Mirum schätzt das gesamte jährliche Umsatzpotenzial des Medikaments auf mehr als 200 Mio. Dollar.
Mirum gab zudem Ergebnisse seiner Phase-3-Studie AZURE-1 zu Brelovitug bei chronischer Hepatitis Delta bekannt. Die Studie erreichte in Woche 24 ihr Hauptziel: 56 % der Patienten unter der wöchentlichen 300-mg-Dosis und 45 % unter der alle vier Wochen verabreichten 900-mg-Dosis erreichten das kombinierte Ziel aus Virussuppression und normalisierten Leberenzymwerten, verglichen mit keinem der Patienten, deren Behandlung verzögert wurde. Mirum bezifferte das jährliche Umsatzpotenzial von Brelovitug bei Hepatitis Delta nun auf mehr als 1 Mrd. Dollar.
Die beiden Mitteilungen verschaffen Mirum eine seltene Kombination: ein neu zugelassenes Medikament gegen eine seltene Krankheit, das bereits auf den Markt kommt, und einen Kandidaten in einer späten Entwicklungsphase für eine Krankheit mit wenigen Behandlungsoptionen und schlechter Prognose. Diese Kombination hebt das Unternehmen von einer Reihe jüngster Medikamentenzulassungen ab, die meist nur schrittweise Fortschritte in bereits überfüllten Behandlungskategorien gebracht haben, und lässt die Milliarden-Dollar-Schätzung für Brelovitug fundiert und nicht werbend wirken.