PTC Therapeutics schließt Kauf von Sangamos Gentherapie gegen Fabry-Krankheit ab
Das Unternehmen plant, eine laufende FDA-Einreichung für die Behandlung ST-920 im vierten Quartal 2026 abzuschließen
Veröffentlicht
PTC Therapeutics hat den Kauf von ST-920, einer Gentherapie gegen die Fabry-Krankheit, von Sangamo Therapeutics abgeschlossen. Die Transaktion war bereits angekündigt worden.
ST-920 ist eine einmalige Behandlung, die per Infusion verabreicht wird und einen viralen Vektor namens AAV zur Verabreichung der Therapie nutzt. Eine Zulassung steht noch aus. PTC Therapeutics rechnet damit, eine laufende Einreichung bei der Food and Drug Administration im vierten Quartal 2026 abzuschließen, und strebt dabei eine beschleunigte Zulassung an.
„Unser Team freut sich darauf, die BLA-Einreichung für ST-920 abzuschließen und möglicherweise eine einmalig verabreichte, sichere und wirksame, dauerhafte Behandlung der Krankheit auf den Markt zu bringen", sagte Matthew B. Klein, der Vorstandsvorsitzende des Unternehmens.
Die Übernahme verschafft PTC Therapeutics eine Gentherapie in der klinischen Entwicklungsphase, in einem Feld, in dem mehrere Konkurrenten bereits einmalige Behandlungen für andere seltene Krankheiten durch die Entwicklung bringen. Da die FDA-Einreichung erst Ende 2026 abgeschlossen sein soll, liegt eine mögliche Zulassung noch rund zwei Jahre entfernt, sodass dem Unternehmen kurzfristig ein Katalysator fehlt, während Zulassungen in den Bereichen Stoffwechselerkrankungen, Onkologie und andere seltene Krankheiten anderswo in der Biotech-Branche zuletzt an Tempo gewonnen haben.