PTC Therapeutics completa la compra de la terapia génica de Sangamo para la enfermedad de Fabry
La compañía planea concluir una presentación continua ante la FDA para el tratamiento, ST-920, en el cuarto trimestre de 2026
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PTC Therapeutics completó la compra de ST-920, una terapia génica para la enfermedad de Fabry, a Sangamo Therapeutics. El acuerdo ya había sido anunciado.
ST-920 es un tratamiento de una sola aplicación, administrado mediante una única infusión, que utiliza un vector viral llamado AAV para transportar su terapia. Todavía está pendiente de aprobación. PTC Therapeutics espera concluir una presentación continua ante la Food and Drug Administration en el cuarto trimestre de 2026, con miras a una aprobación acelerada.
"Nuestro equipo espera con interés completar la presentación de la BLA de ST-920 y, potencialmente, ofrecer un tratamiento duradero para la enfermedad, seguro y eficaz, administrado una sola vez", dijo Matthew B. Klein, director general de la compañía.
La adquisición le da a PTC Therapeutics una terapia génica en etapa clínica en un campo donde varios rivales ya están avanzando tratamientos de una sola aplicación en el desarrollo de otras enfermedades raras. Como la presentación ante la FDA no se completará hasta finales de 2026, cualquier aprobación está a casi dos años de distancia, lo que deja a la compañía sin un catalizador de corto plazo, incluso cuando las aprobaciones en enfermedades metabólicas, oncología y otras afecciones raras han ido cobrando ritmo en otras áreas de la biotecnología.