PTC Therapeutics conclui compra da terapia genética da Sangamo para doença de Fabry
A empresa planeja concluir uma submissão contínua à FDA para o tratamento, ST-920, no quarto trimestre de 2026
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PTC Therapeutics concluiu a compra do ST-920, uma terapia genética para a doença de Fabry, da Sangamo Therapeutics. O negócio já havia sido anunciado.
O ST-920 é um tratamento de dose única administrado por meio de uma única infusão, usando um vetor viral chamado AAV para entregar sua terapia. Ainda aguarda aprovação. A PTC Therapeutics espera concluir uma submissão contínua à Food and Drug Administration no quarto trimestre de 2026, buscando aprovação acelerada.
"Nossa equipe espera concluir a submissão do BLA do ST-920 e, potencialmente, oferecer um tratamento de dose única, seguro, eficaz e duradouro para a doença", disse Matthew B. Klein, CEO da empresa.
A aquisição dá à PTC Therapeutics uma terapia genética em fase clínica em um campo no qual vários concorrentes já avançam com tratamentos de dose única para outras doenças raras. Como a submissão à FDA só deve ser concluída no final de 2026, qualquer aprovação está a cerca de dois anos de distância, deixando a empresa sem um catalisador de curto prazo, mesmo com as aprovações em doenças metabólicas, oncologia e outras condições raras ganhando ritmo em outras áreas da biotecnologia.