Infigratinib, da BridgeBio, recebe Priority Review da FDA para acondroplasia

A FDA fixou data-alvo para a decisão em 4 de fevereiro de 2027, e a BridgeBio planeja pedir aprovação na Europa antes do fim de 2026

A FDA aceitou o New Drug Application da BridgeBio Pharma para o infigratinib oral em crianças com acondroplasia e concedeu a ele Priority Review. A data-alvo da agência para a decisão, conhecida como data PDUFA, é 4 de fevereiro de 2027. A BridgeBio afirma que está preparada para lançar o medicamento nos EUA caso ele seja aprovado.

A acondroplasia é a forma mais comum de nanismo, causada por uma proteína FGFR3 hiperativa que suprime o crescimento ósseo. O infigratinib foi desenvolvido para bloquear diretamente essa proteína. Os dois tratamentos hoje no mercado, o Voxzogo, da BioMarin, e o Yuviwel, da Ascendis Pharma, atuam de outra forma, imitando um hormônio chamado CNP para neutralizar a sinalização da FGFR3, e ambos são aplicados por injeção. Se aprovado, o infigratinib seria a primeira terapia oral para a condição, segundo a Zacks Investment Research.

O pedido se apoia no estudo de Fase 3 PROPEL 3, que atingiu seu objetivo principal, a melhora da velocidade de crescimento anualizada, e uma medida secundária importante de ganho de altura, segundo a GuruFocus. A Zacks informou que os participantes tratados com infigratinib por 52 semanas cresceram em média 2,1 centímetros por ano a mais do que os que receberam placebo. A BridgeBio anunciou pela primeira vez a aceitação e a designação de Priority Review pela FDA em 6 de outubro, segundo um comunicado da empresa divulgado pela BioSpace.

Priority Review significa que a FDA pretende agir em até seis meses, e não nos dez meses padrão, reduzindo cerca de quatro meses do prazo usual, informou a Zacks. Esse caminho mais rápido, somado à declaração da BridgeBio de que está pronta para o lançamento, aponta para confiança em um resultado positivo. Ele também chega em meio a uma sequência constante de aprovações de doenças raras neste trimestre, incluindo o Atebrioz, da Mirum, e o ISEMBYLD, da Scholar Rock. O produto principal atual da BridgeBio é o Attruby, segundo a GuruFocus, e uma decisão favorável sobre o infigratinib daria à empresa um segundo medicamento aprovado para vender. O pedido europeu previsto, para o quarto trimestre de 2026, abriria um mercado para o infigratinib antes mesmo de a decisão dos EUA ser tomada.