BridgeBio的infigratinib获FDA优先审评资格，用于治疗软骨发育不全症

FDA设定的目标审批日期为2027年2月4日，BridgeBio计划在2026年底前向欧洲递交上市申请

FDA已受理BridgeBio Pharma旗下口服药物infigratinib用于儿童软骨发育不全症的新药申请，并授予其优先审评资格。该机构的目标审批日期，即PDUFA日期，为2027年2月4日。BridgeBio表示，若获批，公司已做好在美国上市该药的准备。

软骨发育不全症是最常见的侏儒症类型，由过度活跃的FGFR3蛋白抑制骨骼生长所致。infigratinib旨在直接阻断该蛋白。目前市面上已有的两种疗法，BioMarin的Voxzogo和Ascendis Pharma的Yuviwel，作用机制不同，两者均通过模拟一种名为CNP的激素来抵消FGFR3信号传导，且均为注射给药。据Zacks Investment Research称，若获批，infigratinib将成为该病症的首个口服疗法。

此次申请的支持数据来自3期PROPEL 3试验，据GuruFocus报道，该试验达到了改善年化身高增长速度这一主要目标，以及身高增长这一关键次要指标。Zacks报道称，接受infigratinib治疗52周的参与者，其身高增长速度平均比安慰剂组每年快2.1厘米。据BioSpace援引的公司公告，BridgeBio于10月6日首次宣布FDA受理申请并授予优先审评资格。

Zacks报道称，优先审评意味着FDA力争在六个月内（而非标准的十个月）做出决定，相比常规时间表缩短约四个月。这一更快的审批路径，加上BridgeBio表示已准备好上市的声明，表明公司对获得积极结果抱有信心。这也是本季度一系列罕见病药物获批中的最新一例，此前还包括Mirum的Atebrioz和Scholar Rock的ISEMBYLD。据GuruFocus报道，BridgeBio目前的主打产品是Attruby，若infigratinib获得积极审批结果，将为公司带来第二款获批上市的药物。计划于2026年第四季度提交的欧洲申请，将在美国做出决定之前就为infigratinib打开欧洲市场。