Livmarli, da Mirum, atinge desfecho primário em estudo de fase 3 para atresia biliar
O estudo EXPAND mostrou melhora de 0,98 ponto no escore de gravidade do prurido, ajustada pelo placebo, com p-valor de 0,0004
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A Mirum Pharmaceuticals informou que seu estudo de fase 3 EXPAND, com Livmarli (maralixibe), atingiu o desfecho primário em pacientes com doenças hepáticas colestáticas ultrarraras, incluindo a atresia biliar.
O estudo mostrou diferença de tratamento de 0,98 ponto no escore de gravidade do prurido, ajustada pelo placebo, com p-valor de 0,0004. Todos os cinco desfechos secundários pré-especificados também alcançaram significância estatística.
A Mirum planeja apresentar um suplemento de New Drug Application nos Estados Unidos no primeiro semestre de 2027, janela de submissão que ainda está a vários meses de distância.
O resultado amplia a oportunidade de bula do Livmarli além de suas indicações aprovadas atualmente e marca o terceiro desfecho em estágio avançado da Mirum neste trimestre, ao lado da aprovação do Atebrioz e dos dados do AZURE-1 para hepatite delta. Diferentemente do programa de hepatite delta, que tem estimativa de receita de bilhões de dólares, os resultados do EXPAND visam a uma população pediátrica mais restrita, o que torna o potencial comercial incremental, e não transformador. Ainda assim, o resultado soma-se a um padrão de execução consistente no portfólio da Mirum, em um momento em que concorrentes como a BridgeBio e a Scholar Rock também avançam com ativos para doenças raras em análise pelo FDA.
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