Mirum旗下Livmarli在胆道闭锁3期研究中达到主要终点

EXPAND试验显示，经安慰剂调整后瘙痒严重程度评分改善0.98分，p值为0.0004

Mirum Pharmaceuticals表示，其针对包括胆道闭锁在内的超罕见胆汁淤积性肝病患者的Livmarli（maralixibat）3期EXPAND研究已达到主要终点。

该研究显示，经安慰剂调整后的瘙痒严重程度评分治疗差异为0.98分，p值为0.0004。所有五项预设次要终点也均达到统计学显著性。

Mirum计划于2027年上半年在美国提交补充新药申请（sNDA），该申报窗口仍有数月之遥。

这一结果将Livmarli的适应症机会扩展至其当前获批用途之外，也是Mirum本季度第三项后期研究结果，此前还有Atebrioz获批以及AZURE-1丁型肝炎数据。与被估计拥有十亿美元级营收规模的丁型肝炎项目不同，EXPAND的结果针对的是范围更窄的儿科患者群体，使其商业上行空间更多是渐进式的，而非变革性的。即便如此，该结果也延续了Mirum管线持续稳健执行的态势，而此时包括BridgeBio和Scholar Rock在内的同行也正在推进各自的罕见病资产接受FDA审评。